Los ensayos clínicos son un tipo de estudio clínico que trata de resolver interrogantes científicos y de hallar mejores formas de prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades. Los ensayos clínicos pueden servir, tanto para valorar la eficacia y seguridad de un nuevo tratamiento, como para valorar nuevos usos de medicamentos ya comercializados. Se caracterizan por ser comparativos y de intervención o experimentales.

Detrás de un ensayo clínico hay diferentes figuras. Entre ellas, es clave la del investigador principal. Cada ensayo clínico tiene un protocolo o plan de acción para llevarlo a cabo. El protocolo describe lo que se hará en el estudio, cómo se hará y por qué cada parte del estudio es necesaria. Cada ensayo tiene sus propias reglas acerca de quién puede participar.

Al tratarse de estudios experimentales siempre existe un posible riesgo. Es por ello importante hacer una evaluación de beneficios y riesgos para decidir sobre nuestra participación. La legislación actual otorga derechos al paciente que es importante conocer.