Los resultados de una estudio en Fase II sugiere que el autotrasplante de células madre hematopoyéticas puede ser un procedimiento efectivo en personas con Esclerosis Múltiple agresiva.

En los últimos años se ha investigado lo que se denomina «Trasplante autólogo o autotrasplante de células madre hematopoyéticas» o trasplante de células madre productoras de sangre del mismo individuo que las recibe.Este procedimiento se ha utilizado en el objetivo de «reiniciar» el sistema inmune, que lanza ataques sobre el cerebro y la médula espinal en personas con Esclerosis Múltiple.

En este proceso, en un primer paso, se almacenan las células madre (células derivadas  la médula ósea o la sangre de la misma persona que después la recibirá); posteriormente se destruyen el resto de células inmunes (o células de defensa) mediante quimioterapia. A continuación las células madre guardadas se vuelvan a introducir por infusión en la vena del paciente. Las nuevas células madre migran hacia la médula ósea y con el paso del tiempo producirán nuevas células sanguíneas, incluyendo las células inmunes.

El objetivo de este procedimiento, experimental actualmente, es establecer un nuevo sistema inmune que ya no reconozca a la mielina u otros tejidos del sistema nervioso como “peligrosos”, proceso que se produce en la Esclerosis Múltiple. En teoría, esto debería detener los ataques del sistema inmune frente al sistema nervioso central que conducen al daño en los tejidos y a la discapacidad.

A lo largo de todo el mundo se está investigando diferentes variaciones de este tipo de trasplante para el tratamiento de enfermedades autoinmunes, entre ellas la Esclerosis Múltiple.

Los resultados preliminares de este ensayo sugieren que ésta es una estrategia prometedora pero que comporta unos riesgos y su uso deberá limitarse a personas con un perfil muy definido con Esclerosis Múltiples.

En este ensayo participaron 24 personas con Esclerosis Mútliple agresiva cuya enfermedad no se había podido controlar con los tratamientos actuales disponibles.

En los primeros resultados y en relación a la eficacia del tratamiento, casi un 70% de los pacientes estaban libres de actividad de la enfermedad a los 3 años después del trasplante. En los 13 años posteriores al trasplante no se registraron recaídas o aparición de brotes de la enfermedad, ni lesiones a nivel de Resonancia Magnética. Un 35% de los pacientes tuvieron una mejorar mantenida a lo largo del tiempo de la discapacidad.

Por otro lado, y en relación a la seguridad unos de los 24 pacientes murió por complicaciones del trasplante (insuficiencia hepática) y otro participante necesitó atención hospitalaria en cuidados intensivos. El régimen de tratamiento se modificó durante el transcurso del estudio para reducir la toxicidad, pero todos los participantes desarrollaron fiebre que se a menudo se asoció con infecciones.

Este ensayo clínico de fase II  ofrece los resultados del primer tratamiento que puede detener completamente la actividad inflamatoria del Sistema Nervioso Central, detectable en personas con Esclerosis Múltiple, durante un período prolongado sin tratamiento modificador de la enfermedad. Y, por otra parte, muchos pacientes tuvieron una importante recuperación de la función neurológica a pesar de la naturaleza agresiva de su enfermedad.

Atkins HL et al. Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial. Lancet. 2016 Jun 8. [Epub ahead of print] https://goo.gl/Q2ewvy