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El trasplante de células madre puede prevenir la progresión de la discapacidad y mantener la remisión de la enfermedad durante largos períodos de tiempo en la mayoría de los pacientes con formas recurrentes de esclerosis múltiple (EM) que no responden adecuadamente a las terapias modificadoras de la enfermedad, según se desprende de la revisión del uso de esta técnica en Italia que publica la revista Neurology.
Desde las primeras experiencias a finales de la década de 1990, los investigadores han estado valorado el potencial terapéutico del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para personas con esclerosis múltiple que no respondieron al tratamiento convencional.
Mediante esta técnica, las progenitoras de células sanguíneas sanas, también conocidas como células madre hematopoyéticas, se recogen de la médula ósea antes de someterla al efecto del tratamiento con quimioterapia para eliminar el sistema inmunitario hiperactivo. Tras ello, se vuelven a reponer las células madre y de esta forma se reconstruye el sistema inmune «reseteado». De esta forma, el procedimiento tiene el potencial de reducir significativamente la actividad de la enfermedad, al igual que los brotes de la esclerosis múltiple. Pese a ser prometedor desde un punto de vista teórico, los efectos a largo plazo del trasplante aún necesitan valoración.
En el estudio publicado, un grupo de investigadores en Italia ha analizado los resultados clínicos a largo plazo de un gran grupo de 210 personas con esclerosis múltiple que se sometieron a un trasplante de células madre entre 1997 y 2019. Los participantes tenían una edad media de 35 años, y la mayoría habían sido diagnosticados con una forma de EM recidivante, como la EM remitente-recurrente o la EM progresiva secundaria activa.
Al comienzo del estudio, los participantes tenían una puntuación media de escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS) de 6, correspondiente a un nivel de discapacidad de moderado a alto, en el que se hace necesaria la ayuda de un bastón o muleta para moverse.
Cuando se reevalúa una década después de recibir el trasplante, más de la mitad (65,5%) de los pacientes no mostraron signos de empeoramiento de la discapacidad. Estos valores fueron aún más altos (71,3%) en el subgrupo de 122 personas con formas remitente-recurrentes de la enfermedad incluidas en el estudio. Los niveles de discapacidad en este subgrupo de pacientes comenzaron mejorar desde el trasplante, con puntuaciones de EDSS cayendo una media de 0,09 unidades por año.
Antes de 2007, tres personas fallecieron dentro del período de 100 días tras el trasplante, pero después de 2007, no se produjo ninguna muerte en dicho periodo.
En conjunto, los datos proporcionan «pruebas de que para las personas con EM, el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas induce la remisión duradera de la enfermedad», según los autores. Específicamente, «el trasplante previene el empeoramiento de la discapacidad en la mayoría de los pacientes e induce una mejora duradera de la discapacidad en los pacientes con EM remitente-recurrente».
Estos hallazgos están en línea con los de estudios anteriores que sugieren que el trasplante de células madre puede ser particularmente eficaz para grupos específicos de personas con formas activas de EM que no responden adecuadamente a los fármacos.
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