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En personas con esclerosis múltiple (EM) progresiva secundaria activa, los trasplantes de células madre hematopoyéticas pueden retrasar la discapacidad más tiempo que algunos otros medicamentos para la EM, según un estudio publicado en el número online del 21 de diciembre de 2022 de Neurology®, la revista médica de la Academia Americana de Neurología. El estudio incluyó trasplantes autólogos de células madre hematopoyéticas, que utilizan células madre sanguíneas sanas del propio cuerpo de una persona para reemplazar las células enfermas.
Mientras que a la mayoría de las personas con EM se les diagnostica primero EM remitente-recurrente, caracterizada por brotes de síntomas seguidos de periodos de remisión, muchas personas con EM remitente-recurrente acaban pasando a la EM progresiva secundaria, que no presenta grandes cambios en los síntomas, sino un empeoramiento lento y constante de la enfermedad.
«Anteriormente se había descubierto que los trasplantes de células madre hematopoyéticas retrasaban la discapacidad en personas con EM remitente-recurrente, pero se sabe menos sobre si dichos trasplantes podrían ayudar a retrasar la discapacidad durante la fase más avanzada de la enfermedad», afirmó la doctora Matilde Inglese, autora del estudio, de la Universidad de Génova (Italia) y miembro de la Academia Americana de Neurología. «Nuestros resultados son alentadores, porque mientras que los tratamientos actuales para la EM progresiva secundaria tienen beneficios modestos o pequeños, nuestro estudio encontró que los trasplantes de células madre no sólo pueden retrasar la discapacidad más tiempo que muchos otros medicamentos para la EM, sino que también pueden proporcionar una ligera mejoría de los síntomas.»
El estudio retrospectivo incluyó a 79 personas con EM progresiva secundaria activa que recibieron trasplantes de células madre y a 1.975 personas del registro italiano de EM que fueron tratadas con fármacos para la EM. Todos recibieron tratamiento tras ser diagnosticados de EM progresiva secundaria activa. Los dos grupos se emparejaron por edad, sexo y nivel de discapacidad. Los fármacos incluían interferones beta, azatioprina, acetato de glatiramero, mitoxantrona, fingolimod, natalizumab, metotrexato, teriflunomida, ciclofosfamida, dimetilfumarato y alemtuzumab.
El nivel de discapacidad de los participantes se midió con la Escala Expandida del Estado de Discapacidad, un método habitual para cuantificar la discapacidad con puntuaciones que van de 0, ausencia de síntomas, a 10 puntos, muerte por EM. Los participantes fueron evaluados en distintos momentos a lo largo de 10 años.
Al inicio del estudio, los participantes tenían una puntuación media de 6,5, tanto los que recibieron trasplantes como los que recibieron medicación. Las puntuaciones de 6,0 se definen como la necesidad de utilizar un bastón o un aparato ortopédico de forma intermitente o en un lado para caminar unos 100 metros con o sin descanso. Las puntuaciones de 6,5 se definen como la necesidad de utilizar un bastón o una férula constantemente en ambos lados para caminar unos 20 metros sin descansar.
A los cinco años del estudio, los investigadores descubrieron que el 62% de las personas que se sometieron a un trasplante de células madre no experimentaron un empeoramiento de su discapacidad por EM, en comparación con el 46% de los que tomaron medicación. Además, a los cinco años, los investigadores descubrieron que las personas que recibieron trasplantes de células madre tenían más probabilidades de experimentar mejoras sostenidas en el tiempo: el 19% experimentaba menos discapacidad que al inicio del estudio, en comparación con sólo el 4% de las personas que tomaban medicamentos.
A lo largo de 10 años, la puntuación de discapacidad de las personas que recibieron un trasplante de células madre disminuyó una media de 0,01 puntos al año, lo que supone una menor discapacidad, mientras que la puntuación media de las personas que tomaron medicamentos aumentó 0,16 puntos al año, lo que supone un aumento de la discapacidad.
«Nuestro estudio muestra que los trasplantes de células madre hematopoyéticas se asociaron con una ralentización de la progresión de la discapacidad y una mayor probabilidad de mejora de la discapacidad en comparación con otras terapias», dijo Inglese. «Aunque estos resultados son alentadores, no son aplicables a los pacientes con EM progresiva secundaria que no presentan signos de actividad inflamatoria de la enfermedad; se necesitan más investigaciones en grupos más amplios de personas para confirmar nuestros hallazgos.»
Una limitación del estudio es que fue retrospectivo y observacional, y no prueba causa y efecto. Sólo sugiere una asociación. El estudio tampoco incluyó a personas que tomaran los fármacos para la EM siponimod, cladribina, ocrelizumab, ofatumumab o rituximab.
ESCLEROSIS MULTIPLE
