Los estudios clínicos son estudios de investigación que se llevan a cabo con personas. Los estudios clínicos proporcionan la evidencia científica que constituye la base fundamental de las decisiones terapéuticas. Ayudan a conocer con mayor precisión la enfermedad, y examinan nuevas formas de prevenir, detectar, diagnosticar o tratar una enfermedad.

Existen diferentes tipos de estudios clínicos y hay muchas formas de clasificarlos: por ejemplo, según el objetivo terapéutico o el objetivo científico.

Estudios clínicos comparativos como los ensayos clínicos ayudan a los médicos a descubrir si nuevos tratamientos son mejores que los tratamientos actuales. La mayoría de los tratamientos que utilizamos hoy en día son el resultado de estudios clínicos anteriores.

Existen diferentes formas de clasificar los estudios clínicos. Dos son las principales a destacar:

• Clasificación según su objetivo terapéutico:

  • De prevención: Evalúan nuevas intervenciones para reducir el riesgo de aparición de la enfermedad.
  • De diagnóstico: Evalúan nuevas pruebas o procedimientos que mejoren la precisión del diagnóstico.
  • De tratamiento: Evalúan la efectividad y seguridad de tratamientos nuevos o nuevas formas de usarlos.
  • De calidad de vida o de cuidados médicos de apoyo: Evalúan cómo mejorar aspectos cotidianos, como comodidad, calidad de vida, impacto de efectos secundarios, entre otros.

• Clasificación según su objetivo terapéutico:

  • Descriptivos: Describen la frecuencia y características más importantes de un problema de salud, ayudando a entender por ejemplo, una enfermedad, o a identificar factores de riesgo. Pueden utilizar información individual (casos clínicos) o agregada (estudios de prevalencia).
  • Analíticos: Estudios comparativos que buscan demostrar la relevancia de una nueva alternativa frente a otra de control (de uso habitual). Entre los analíticos se distinguen:
    • Observacionales: Comparan la relación entre diferentes aspectos de la enfermedad. El investigador no interviene y tan solo hace un seguimiento en el tiempo.
    • De intervención o experimentales: Comparan nuevas alternativas terapéuticas a través de un experimento. El investigador interviene con el diseño y control del estudio. El ensayo clínico dirigido a evaluar la eficacia y seguridad de un nuevo fármaco es el más conocido.

Los ensayos clínicos son un tipo de estudio clínico que trata de resolver interrogantes científicos y de hallar mejores formas de prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades. Los ensayos clínicos pueden servir, tanto para valorar la eficacia y seguridad de un nuevo tratamiento, como para valorar nuevos usos de medicamentos ya comercializados. Se caracterizan por ser comparativos y de intervención o experimentales.

Detrás de un ensayo clínico hay diferentes figuras. Entre ellas, es clave la del investigador principal. Cada ensayo clínico tiene un protocolo o plan de acción para llevarlo a cabo. El protocolo describe lo que se hará en el estudio, cómo se hará y por qué cada parte del estudio es necesaria. Cada ensayo tiene sus propias reglas acerca de quién puede participar.

Al tratarse de estudios experimentales siempre existe un posible riesgo. Es por ello importante hacer una evaluación de beneficios y riesgos para decidir sobre nuestra participación. La legislación actual otorga derechos al paciente que es importante conocer.

El ensayo clínico dirigido a evaluar la eficacia y seguridad de un nuevo medicamento es el más conocido, aunque existen ensayos que buscan resolver otros interrogantes científicos, como la mejor dosis o un nuevo uso o indicación para un fármaco ya aprobado.

Hasta que un fármaco llega a ser aprobado para su comercialización, tiene un desarrollo clínico que pasa por diferentes fases clínicas. Se avanza de una fase a la siguiente cuando sus resultados son satisfactorios. En las primeras fases (fases 1 y 2), se estudia si el tratamiento nuevo es seguro, sus efectos secundarios y la mejor dosis, así como si aporta algún beneficio. La fase 3, evalúa si el tratamiento funciona mejor frente a la terapia habitual. La fase 3 es en la que participa un mayor número de personas, para asegurarse de que el resultado es válido. Hay también estudios en fase 4, posterior a la comercialización, para ver eficacia y seguridad en situaciones reales y a largo plazo.

Todos los ensayos clínicos son diseñados para dar la mayor confianza a los resultados. Al ser comparativos, muchos ensayos de fases 2 y 3, se diseñan para asegurar que el reparto en los grupos a estudiar se haga al azar (ensayo aleatorizado), sin saber a qué grupo pertenece cada participante (ensayo ciego o doble ciego) y con un grupo de control con el que comparar los resultados obtenidos con el nuevo tratamiento (ensayo controlado). Lo más habitual es que al grupo de control se le trate con el tratamiento de uso regular o con un placebo (diseñado para que parezca el tratamiento nuevo, pero sin ser activo).

Por todo ello, es posible que, aún participando en un ensayo clínico para un nuevo medicamento, no recibas el nuevo tratamiento (aleatorizado) y que ni tú ni tu médico lo podáis saber (ciego o doble ciego).

Los estudios clínicos son clave en el diseño de nuevos métodos para tratar enfermedades. Por medio de estudios clínicos, los investigadores pueden determinar si los tratamientos nuevos son seguros y efectivos, si funcionan mejor que los actuales y cuáles son las dosis adecuadas o la forma de administración.

Otros tipos de estudios clínicos ayudarán a entender mejor la enfermedad y proporcionarán evidencia que ayude a mejorar aspectos como la prevención, el diagnóstico o la calidad de vida de las personas que la padecen.

Con nuestra participación promovemos mejoras para nuestra enfermedad.

Cualquier ensayo clínico intenta resolver interrogantes científicos y por ello está diseñado con un protocolo o plan de acción que identificará, entre otras cosas, quién puede participar. Se define como criterio de elegibilidad al conjunto de las especificaciones del perfil de participante para cada ensayo.

Hay ensayos clínicos que requieren de voluntarios con una determinada enfermedad y otros que requieren de personas sanas. Otros sólo solicitan hombres o mujeres, o personas con determinado peso o que estén tomando determinados tratamientos.

Si la persona cumple con el criterio de elegibilidad del ensayo, se le explicarán todos los detalles, incluidos beneficios, riesgos y requisitos de participación. Todos los participantes en un ensayo clínico tienen derechos. Es importante, antes de participar, informarse y conocerlos.

La participación en cualquier estudio o ensayo clínico es totalmente voluntaria. Si cumples los criterios de elegibilidad, se te explicará detalladamente en qué consiste el estudio y se te proporcionará toda la información por escrito mediante la “Hoja de información al paciente”. Este documento informa sobre los riesgos y beneficios del estudio, así como tus derechos y obligaciones. Si finalmente decides participar, deberás firmar un documento llamado “Consentimiento informado” que deja constancia de que entiendes qué implica el ensayo y que estás dispuesto a participar.

La aceptación a participar, a través de la firma del “Consentimiento informado”, nos otorga unos derechos:

• Permitirnos cambiar de opinión y a retirarnos sin sanción.
• Respetar nuestra privacidad, administrando información sobre nosotros, pero guardando siempre la confidencialidad individual.
• Si durante la investigación se obtienen nuevos datos sobre riesgos o beneficios de las intervenciones realizadas, se nos debe comunicar como participantes.
• Debe informársenos sobre los conocimientos científicos obtenidos como resultado de la investigación.
• Se debe ir evaluando nuestro bienestar, a medida que avanza el estudio, para controlar la aparición de reacciones adversas, asegurarnos un tratamiento adecuado y oportuno, y retirarnos de la investigación, en caso necesario.

Y recuerda que siempre podremos poner fin a nuestra participación en un ensayo, tanto antes como durante su ejecución, sin tener que dar ningún tipo de explicación.

La participación en cualquier estudio o ensayo clínico es totalmente voluntaria. Todo participante tiene el derecho a conocer, antes de la firma del “Consentimiento informado”, la respuesta a las preguntas que se le puedan plantear.

Estas preguntas pueden tratar cuestiones sobre el propio ensayo, sobre posibles riesgos y beneficios, sobre derechos, sobre la vida diaria o cualquier otro tema.

Ejemplos de preguntas en estos diferentes ámbitos pueden ser: ¿Cuál es el objetivo del estudio?; ¿Por qué creen los investigadores que el tratamiento que se estudia puede ser mejor que el que se usa actualmente?; ¿Cuánto tiempo dura el estudio?; ¿Qué tipos de pruebas y tratamientos están incluidos?; ¿Cómo sabré de los resultados del estudio?; ¿A quién puedo hacer las preguntas que me surjan durante y después del estudio?; ¿Cuáles son los efectos secundarios o riesgos posibles del tratamiento nuevo?; ¿Cómo se comparan los posibles riesgos y beneficios de este estudio con los del tratamiento control?; ¿Qué sucede si decido salirme del estudio?; ¿Con qué frecuencia tendré que ir al hospital o a la clínica?; ¿Habrá controles médicos después del estudio?; ¿Qué efecto podría tener el estudio en mi vida diaria?; ¿Tiene el estudio algún coste para mí?

Haz tu propia lista de preguntas y llévala a tu próxima cita con el investigador para resolverlas.

La participación en cualquier estudio o ensayo clínico es totalmente voluntaria. Sin embargo, como participante en un ensayo clínico, te comprometes a facilitar el seguimiento del protocolo o plan que se haya definido.

Este compromiso implica que la participación puede significar trastornos en nuestra vida diaria, como acudir con más frecuencia al centro médico, pasar más controles de salud, realizar más pruebas médicas, lo que puede implicar más desplazamientos, por más tiempo y quizás molestias adicionales ocasionadas por las pruebas que te realicen.

De todo ello te puedes informar antes de iniciar el ensayo clínico. No dudes en preguntar, sobre todo lo que te preocupe.

No olvides que con tu participación promueves mejoras para tu enfermedad y que, llegado el momento, y si realmente te ves en la necesidad, siempre puedes poner fin a tu participación en un ensayo, tanto antes como durante su ejecución, sin tener que dar ningún tipo de explicaciones.

Así como es importante conocer qué derechos nos amparan como participantes en un ensayo clínico, también es importante ser consciente de los beneficios que reporta. Los estudios clínicos proporcionan la evidencia científica que constituye la base fundamental de las decisiones terapéuticas. Por ello, nuestra participación puede significar, más allá de los beneficios personales, una importante contribución al desarrollo de tratamientos que podrían ayudar a los demás. Con nuestra participación promovemos mejoras para nuestra enfermedad.

A continuación se detalla cómo nos podemos beneficiar con la participación en un ensayo clínico:

• Acceso a medicamentos que todavía no están disponibles en el mercado, por ser nuevos o no estar aprobados para nuestro problema.
• Observación intensiva del estado de salud a través de visitas médicas, incrementando el número de contactos, así como las pruebas que me realicen.
• Amplia supervisión de nuestra salud, así como también de nuestro cuadro médico. Se seguirán no sólo parámetros asociados a nuestra enfermedad, si no también muchos otros de carácter general.
• Finalizado el ensayo, acceso a medicamentos efectivos del ensayo, ya que existe en caso de éxito, posibilidades de continuar con el tratamiento estudiado.
• Es totalmente gratuito para el participante, que será indemnizado por los gastos.