El ensayo clínico dirigido a evaluar la eficacia y seguridad de un nuevo medicamento es el más conocido, aunque existen ensayos que buscan resolver otros interrogantes científicos, como la mejor dosis o un nuevo uso o indicación para un fármaco ya aprobado.

Hasta que un fármaco llega a ser aprobado para su comercialización, tiene un desarrollo clínico que pasa por diferentes fases clínicas. Se avanza de una fase a la siguiente cuando sus resultados son satisfactorios. En las primeras fases (fases 1 y 2), se estudia si el tratamiento nuevo es seguro, sus efectos secundarios y la mejor dosis, así como si aporta algún beneficio. La fase 3, evalúa si el tratamiento funciona mejor frente a la terapia habitual. La fase 3 es en la que participa un mayor número de personas, para asegurarse de que el resultado es válido. Hay también estudios en fase 4, posterior a la comercialización, para ver eficacia y seguridad en situaciones reales y a largo plazo.

Todos los ensayos clínicos son diseñados para dar la mayor confianza a los resultados. Al ser comparativos, muchos ensayos de fases 2 y 3, se diseñan para asegurar que el reparto en los grupos a estudiar se haga al azar (ensayo aleatorizado), sin saber a qué grupo pertenece cada participante (ensayo ciego o doble ciego) y con un grupo de control con el que comparar los resultados obtenidos con el nuevo tratamiento (ensayo controlado). Lo más habitual es que al grupo de control se le trate con el tratamiento de uso regular o con un placebo (diseñado para que parezca el tratamiento nuevo, pero sin ser activo).

Por todo ello, es posible que, aún participando en un ensayo clínico para un nuevo medicamento, no recibas el nuevo tratamiento (aleatorizado) y que ni tú ni tu médico lo podáis saber (ciego o doble ciego).